Történelmi mérföldkőhöz érkezett a tudomány: a Life Biosciences amerikai biotechnológiai cég június 9-én beadta az első embernek azt a génterápiás oltóanyagot, amely az öregedés sejtszintű visszafordítását célozza – számolt be a Gizmodo. Az FDA még 2026 februárjában adta meg az engedélyt a humán teszthez.
A kezelés – amelynek neve ER-100 – glaukómával, azaz zöldhályoggal küzdő betegek látóideg-neuronjait célozza meg. Ez az állapot a szemet az aggyal összekötő retina ganglionsejtek visszafordíthatatlan pusztulásával jár. A cég egy módosított vírus segítségével személyre szabott géneket juttat a szervezetbe, amelyek átprogramozzák a sejteket az életkorral összefüggő epigenetikai változások visszafordítására. A gének tervezett szerint nyolc héten át maradnak aktívak – ez lényegesen hosszabb, mint a hasonló kísérleteknél megfigyelt időtartam.
Harvard, Nobel-díj és biztonsági aggályok
A terápia David Sinclair harvardi genetikus munkáján alapul, aki kimutatta, hogy három specifikus gén aktiválása képes regenerálni az idegsejteket és visszafordítani a látásvesztést öregedő és glaukómás egerekben. Sinclair a Life Biosciences társalapítója. A fejlesztés mögött ott van Jamanaka Sinja Nobel-díjas őssejtkutató felismerése is, miszerint három gén segítségével a sejtek visszaprogramozhatók egy őssejtszerű állapotba.
A kockázatok sem elhanyagolhatók. Egereken végzett korábbi kísérletekben a visszaprogramozott sejtek túlzott szaporodása rákos megbetegedést okozott, sőt olyan bizarr daganatok is megjelentek, amelyekben haj, fog és más szervkezdemények voltak találhatók. A biztonság növelése érdekében a gyógyszert úgy fejlesztették ki, hogy csak akkor hasson, ha a beteg ezzel egyidejűleg doxiciklin antibiotikumot is szed – enélkül a terápiás gének kikapcsolnak. A kutatók a szemre összpontosítottak, mert ez viszonylag elszigetelt szerv, így az esetleges mellékhatások kisebb eséllyel terjednek át más szervekre. A kutatók hangsúlyozzák: a gyógyszer alkalmazása még messze van a halhatatlanság elérésétől.
